Nessun farmaco per Marco e Paolo, i due bambini pugliesi affetti da Sma1

A due settimane dalla lettera inviata da Nicola Magrini, direttore generale di Aifa, al governatore Emiliano nulla è cambiato. Marco e Paolo, i due bambini pugliesi affetti da Sma1, non hanno trovato un medico disponibile a firmare la prescrizione per essere sottoposti alla terapia genica Zolgensma e le speranze si affievoliscono con il passare dei giorni. «Il medico che segue Paolo ci ha spiegato che non può autorizzare la somministrazione perché, in realtà, nulla è cambiato con la lettera dell’Aifa rispetto a prima», racconta la signora Francesca, mamma del piccolo.

«A giorni – spiega la donna – andremo a Roma, al Bambin Gesù, ma non abbiamo ricevuto nessun sì, siamo disperati». Lo scorso 17 settembre, l’Agenzia Italiana del farmaco ha trasmesso una lettera in risposta alle sollecitazioni del presidente della Regione Puglia sul caso dei due bambini affetti da Sma1 e tracheostomizzati: a inizio settembre, era stato Emiliano, a tirare in ballo l’Aifa e il ministero della Salute chiedendo a loro di esprimersi e autorizzare la terapia genica sui due bimbi pugliesi che sono già tracheostomizzati.

In Italia, infatti, il farmaco Zolgensma, che costa due milioni di euro, non viene autorizzato per i bambini sottoposti a respirazione artificiale. Proprio per aggirare questo ostacolo, i genitori avevano chiesto alla Regione un sostegno economico per effettuare la somministrazione della terapia a Boston: negli Usa, infatti, il farmaco viene inoculato anche ai piccoli tracheostomizzati, purché il tutto venga effettuato entro i primi due anni di vita. Paolo li compie oggi, Marco a novembre. Ma, al di là del limite d’età, la Regione non ha dato il suo assenso al sostegno delle spese, quindi la pista Boston è sfumata. Fallito il tentativo di potersi curare negli Stati Uniti, i genitori avevano sperato che la lettera dell’Aifa potesse almeno sbloccare la situazione in Italia. Ma così non è stato, almeno sino ad oggi, questo perché fondamentalmente l’Agenzia del farmaco lascia sempre in capo ai medici la decisione, e quindi la responsabilità, di somministrare il medicinale fuori da quelli che sono i limiti imposti in Italia.

«Rimane in carico all’equipe clinica multidisciplinare – scrive infatti Magrini nella missiva fatta recapitare a Emiliano – il compito di stabilire, nel singolo paziente e dopo un’attenta valutazione delle condizioni complessive, se sia opportuno prevedere di effettuare» il trattamento. «Nel caso in cui – si legge ancora – l’equipe specialistica di un centro di riferimento italiano considerasse il paziente idoneo al trattamento, sebbene al di fuori delle condizioni previste per la rimborsabilità Sistema sanitario nazionale, non si ravvede comunque la necessità che tale trattamento venga effettuato all’estero».

«Un eventuale utilizzo» di questo farmaco «in pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia – spiega l’Aifa – è da considerarsi compatibile con l’indicazione autorizzata dall’Ema». Tuttavia, «tenuto conto che i benefici attesi dalla suddetta terapia genica nei pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia, sono considerati pressoché assenti, e a fronte di rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata, la Commissione tecnico scientifica dell’Agenzia ha ritenuto che non vi siano le condizioni per l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale».