«Il mio bimbo non ha più tempo». L'appello della madre per il figlio malato che deve andare a Boston

LE SPERANZE per Paolo e Marco, i due bimbi affetti da Sma1, di poter volare a Boston per essere curati sono sempre più flebili, mancano pochi giorni al compimento dei due anni e servirebbe un’autorizzazione «lampo» da parte dell’Aifa che, al momento, appare improbabile.  «Ci credo poco ormai», dice con un filo di voce Francesca Molinari, mamma del piccolo Paolo. «Mio figlio non ha più tempo, entro il 20 settembre deve essere a Boston per la terapia ma ormai questa possibilità sembra svanire», ribadisce. Si dice «delusa» dalla decisione del governatore pugliese Michele Emiliano che, domenica sera, attraverso un comunicato stampa, ha annunciato che metterà a disposizione il farmaco per i due bimbi pugliesi ammalati ma solo dopo prescrizione di un medico e l’autorizzazione da parte dell’Aifa. Mentre non saranno finanziati dalla Regione Puglia viaggio e cure a Boston.

L’ospedale pediatrico statunitense aveva dato disponibilità ad assistere i due bambini e aveva trasmesso anche l’attestato di «rischio di fattibilità». «Praticamente – dice la signora Molinari – non è cambiato nulla rispetto a prima. Abbiamo solo perso molti mesi. Sono delusa perché ho appreso la notizia attraverso un comunicato, come tutti voi, attendevo da mesi una telefonata da parte del presidente Emiliano. Perché non ci ha chiamato, anziché scrivere un post su facebook?». «Perché – incalza – farci perdere tutto questo tempo, un’attesa infinita che non è servita a nulla. I due professori di Boston ci hanno trasmesso la documentazione necessaria, c’era tutto per dare una speranza a Paolo. Noi genitori – conclude – ci siamo presi tutte le responsabilità sin dall’inizio, ma con questa decisione Emiliano si è lavato le mani passando la palla all’Aifa. L’unica speranza è che ora l’Aifa accolga l’appello, ma ora ci credo poco».

Domenica scorsa, Emiliano ha annunciato che avrebbe messo a disposizione il farmaco Zolgensma per la somministrazione ai due bambini pugliesi «nonostante la commissione medica competente abbia espresso parere contrario». Il presidente della Regione ha quindi comunicato ai medici curanti dei bambini in Italia, al ministero della Salute e all’Aifa la propria decisione chiedendo ai medici curanti la prevista prescrizione medica, all’Aifa l’autorizzazione all’utilizzo del farmaco oltre i limiti dell’attuale autorizzazione ordinaria e al ministero della Salute di esprimersi sulla vicenda. La Regione, invece, non potrà «finanziare la somministrazione del farmaco all’estero» perché «non è comunque autorizzabile essendo il farmaco gratuitamente disponibile in Italia e sussistendo nel nostro Paese la capacità sanitaria di somministrarlo e di gestirne eventuali effetti indesiderati». L’unica speranza, quindi, adesso è legata al «sì» dell’Aifa.

«Non credo che i medici di medicina generale possano prescrivere una terapia genica – replica Fabiano Amati (Pd), il presidente della I commissione consiliare della Regione Puglia che sta seguendo la vicenda sin dall’inizio – né che Aifa modifichi il suo regolamento in tempi brevi per i bimbi tracheostomizzati o ventilati. Per somministrare il farmaco in Italia c’è solo la possibilità di una prescrizione off label da parte degli specialisti italiani e sinora non mi pare che tale disponibilità ci sia. Resto comunque in attesa che l’attività posta in essere dal presidente Emiliano nelle ultime ore possa rivelarsi fruttuosa, perché ciò che m’importa è che per Marco e Paolo, i bimbi affetti da Sma1, rimanga aperta la porta della speranza».

Secondo Amati, «le normative europea e italiana consentono le cure all’estero a carico del servizio sanitario, alla condizione che il trattamento non sia possibile effettuarlo in Italia. La condizione di tracheostomizzati o ventilati per la somministrazione della terapia genica anti Sma rappresenta un impedimento oggettivo idoneo a raffigurare il presupposto previsto dalla legge per l’accesso alle cure all’estero. Mi pare coerente alla normativa la decisione di autorizzare la missione di Marco e Paolo a Boston», conclude Amati.

Il farmaco ha un costo molto oneroso, circa due milioni di dollari, somma alla quale bisognerebbe aggiungere le spese per il viaggio e la permanenza a Boston. Le famiglie non sono nelle condizioni di sobbarcarsi queste cifre, per questo speravano nel sostegno della Regione. In Italia, la somministrazione del farmaco è autorizzata solo se il paziente non è già tracheostomizzato o ventilato, condizione in cui purtroppo si trovano già Paolo e Marco. Negli Usa, invece, sino ai due anni di età il medicinale viene utilizzato.