Sma1, il piccolo Paolo ha vinto la prima battaglia: al via la terapia 

Dopo mesi di attesa e di battaglie, ieri il piccolo Paolo, il bimbo di due anni della provincia di Bari affetto da Sma1, ha iniziato la terapia con la prima somministrazione del farmaco Zolgensma. Il bimbo è in cura all’ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma, l’unico che si è fatto avanti dando la disponibilità a sottoporre Paolo al trattamento sperimentale: in Puglia nessun centro aveva voluto farsi carico, ma i genitori del bimbo non si sono arresi.

Su questa vicenda si è persino consumato lo strappo tra il governatore Michele Emiliano e l’epidemiologo Pierluigi Lopalco, con quest’ultimo che ha deciso di dimettersi da assessore alla Sanità non condividendo la scelta del presidente di garantire l’acquisto del medicinale. «Oggi è un super giorno – scrivono i genitori di Paolo – finalmente dopo tanta attesa il nostro supereroe ha ricevuto la somministrazione del farmaco Zolgensma presso l’ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma.

Ringraziamo tutta l’equipe del professore Enrico Bertini che ha permesso a Paolo di avere una possibilità affrontando con noi questa sfida. Siamo ancora increduli ma davvero felicissimi che il sogno di regalare una speranza in più al nostro piccolo Paolo si sia finalmente avverato. Al momento tutto procede per il meglio, le prossime settimane saranno le più dure da superare ma oggi vogliamo fare un augurio al nostro supereroe.

Ti auguriamo piccolo guerriero di avere sempre più forza, di non arrenderti mai e di dimostrare a tutti noi che ogni giorno potrai vincere una nuova sfida, ti auguriamo una vita felice e con tante gioie per i piccoli ma grandi traguardi che raggiungerai».

Lo scorso 17 settembre, l’Agenzia Italiana del farmaco trasmise una lettera in risposta alle sollecitazioni del governatore sul caso dei due bambini affetti da Sma1 e tracheostomizzati: a inizio settembre, era stato infatti Emiliano a tirare in ballo l’Aifa e il ministero della Salute chiedendo a loro di esprimersi e autorizzare la terapia genica sui due bimbi pugliesi che sono già tracheostomizzati.

In Italia, infatti, il farmaco Zolgensma, che costa due milioni di euro, non viene autorizzato per i bambini sottoposti a respirazione artificiale. Proprio per aggirare questo ostacolo, i genitori avevano chiesto alla Regione un sostegno economico per effettuare la somministrazione della terapia a Boston: negli Usa, infatti, il farmaco viene inoculato anche ai piccoli tracheostomizzati, purché il tutto venga effettuato entro i primi due anni di vita.